Bài giảng Công nghệ sinh học ứng dụng trong Thú Y và Y học - Dương Thanh Liêm

háng nguyên kém,
đặc biệt là với một lượng nhỏ 
kháng nguyên.
Hybridoma
TẾ BÀO HYBRIDOMA
Sơ đồ qui trình 
sản xuất kháng 
thể đơn dòng 
“Monoclonal 
Antibodies”
Figure 18.2
Dòng tế bào ung thư Myeloma thương mại hóa
không có khả năng sử dụng chất: Hypoxanthine, 
Aminopterin và Thymidine (môi trường HAT) 
làm nguồn nguyên liệu để tổng hợp nucleic acid 
và sẽ bị chết khi nuôi cấy trong môi trường HAT.
Chỉ có các tế bào B đã được dung hợp với dòng tế 
bào Myeloma mới có khả năng sống sót trong 
môi trường HAT
Chọn lọc các dòng tế bào lai
Phương pháp dùng môi trường HAT
Ứng dụng của kháng thể đơn dòng
1. Sản xuất các bộ kit để chẩn đoán bệnh, có 
thể phát hiện được ở hàm lượng rất thấp, 
nhanh chóng, có thể áp dụng để kiểm tra sàn 
lọc rất tốt. Tuy nhiên để cho chính xác hơn 
cần kết hợp với phương pháp hóa học khác, 
ví dụ như sắc ký khối phổ MS. 
2. Sản xuất các kháng thể đặc hiệu để tiêu diệt 
chính xác tế bào ung thư mà không nhầm 
lẫn với tế bào bình thường của cơ thể.
1. Phủ phiến với kháng thể đơn 
dòng cần chọn lọc
2. Rửa
3. Khóa phiến, lấp những chổ 
trống trên phiến
4. Rửa
5. Thêm kháng nguyên tương 
ứng. Kháng nguyên này sẽ liên 
kết với Mab.
6. Rửa để loại các liên kết kháng 
nguyên – kháng thể không đặc 
hiệu.
Phương pháp ELISA1 (Phủ phiến)
ELISA: Enzyme linked immunosorbent assay
7. Thêm cộng hợp kháng Mab gắn chất 
phát hiện (1 đầu kết hợp với kháng 
nguyên, một đầu gắn chất phát hiện
Phương pháp ELISA2 (Phủ phiến)
ELISA: Enzyme linked immunosorbent assay 2
8. Rửa 
9. Thêm cơ chất
Đo mật độ quang và kết luận
EIA – ELISA-kit 
Những giếng có màu vàng dương tính (màu lợt hàm lượng
tồn dư thấp, màu đậm hàm lượng tồn dư cao)
Những giếng không màu, âm tính (không có tồn dư -agonist)
Kết quả kiểm tra EIA
Xác định Clenbuterol bằng kháng thể miễn dịch 
enzyme EIA - enzyme immunoassay)
1. Ủ các hạt nam 
châm với kháng 
thể
2. Rửa để loại các 
liên kết không đặc 
hiệu
3. Kháng thể và các tế bào 
bám vào sẽ được giữ lại 
dưới tác dụng của từ 
trường.
4.Sau khi loại bỏ tác dụng 
của từ trường, các tế bào 
sẽ được giải phóng.
T
T
TB
B
B
T
T
T
T
B
B TT
T
T
T
ừ 
tr
ư
ờ
n
g
T
ừt
r
ư
ờ
n
g
Gắn kháng thể lên hạt nam châm siêu nhỏ, ly trích bởi từ trường
Tế bào lai Hybridoma đầu tiên
Milestone: Köhler, G. and Milstein, 
Nature 256: 495-497 (1975)
Gây miễn dịch chuột nhắt trắng 
với hồng cầu cừu (SRBC)
Thu nhân tế bào lách và dung 
hợp với tế bào ung thư. Tế bào 
lai sau đó được chọn lọc trong 
môi trường HAT.
- Một trong số những tế bào 
được nuôi cấy có khả năng ly 
giải SRBC.
- Các khuẩn lạc tế bào lai mọc 
được trên môi trường agar 
mềm. Một vài dạng có khả năng 
ly giải SRBC.
- Các khuẩn lạc được thu nhận 
và cấy chuyền. Cuối cùng thu 
nhận được dòng tế bào lai. Một 
số chúng có khả năng tạo kháng 
thể đơn dòng kháng SRBC.
3. Các ứng dụng của kháng thể đơn dòng:
Đo hàm lượng protein và dư lượng thuốc trong huyết 
tương
Phân loại mô và định nhóm máu.
Xác định CD để phát hiện và chữa trị bệnh bạch cầu.
Chẩn đoán ung thư.
Định danh các tế bào có chức năng đặt biệt tham gia 
vào hệ thống miễn dịch.
Định tính và định lượng hormone.
Đặc hiệu cho nhiều epitopĐặc hiệu với 1 epitop
Có thể thay đổi ở những lần sản 
xuất khác nhau.
Hầu như không biến đổi nhiều 
giữa những lần sản xuất.
Chỉ được sản xuất một lượng 
hạn chế.
Có thể sản xuất một lượng 
không hạn chế.
Kháng thể đa dòngKháng thể đơn dòng
Hoãn hôïp cuûa nhieàu khaùng theå ñôn doøng = 
Oligoclonal antibody
So sánh giữa sản xuất kháng thể đơn dòng và kháng thể đ dòng
4. Một số thành tựu mới trong 
sản xuất kháng thể.
“Nhân hóa” kháng thể đơn dòng.
Kháng thể tái tổ hợp.
Sản xuất kháng thể trên đối tượng không 
phải là động vật.
Sản xuất lòng đỏ trứng giàu kháng thể.
Cấu trúc cơ bản của kháng thể.
Light chain: Chuổi nhẹ. 
Heavy chain: Chuổi nặng
Variable region: Vùng có thể biến đổi. 
Constant region: Vùng không biến đổi.
Hinge: Bản lề; Disulphide bond: Cầu lưu huỳnh
Cấu trúc cơ bản
Cấu trúc từng phần
Nghiên cứu cấu trúc kháng thể và nhân hóa kháng thể
Carboxyl đọan cuối
Chuổi nặng
Cầu disulfide
Chuổi nhẹ
Vùng bản lề
Amino acid đọan cuối (Fab hoặc paratope)
Trong phân tử Immuno Globulin (Ig) có 
Chứa đoạn họat động (Fab) có khả năng 
kết nối với kháng nguyên (antigen) để 
Vô hiệu hóa kháng nguyên.
Sử dụng enzyme
Papain và Pepsin
cắt kháng thể ra 
từng đoạn rồi để 
nghiên cứu đặc tính
cấu trúc của chúng 
Xác định cấu trúc kháng thể đơn dòng
Fab
Fc
Fv
Ngày nay với kỹ thuật phân tích quang phổ, sắc ký hiện đại
người ta đã xác định được cấu trúc chi tiết của đoạn kháng thể.
Cấu trúc phân tử kháng thể IgG
Fab: Fragment Antigen-Binding
Fc: Fragment Crystallizable
Fv: Fragment Variable
scFv: Single-chain Fragment variable
Cấu trúc và chức năng bắt giữ 
kháng nguyên của các “Fab” IgG kháng thể
VHH: Variable heavy chain antibody fragment.
ARP: A. ramosus peroxidase
Mô hình cấu trúc của đoạn kháng thể Fab
Hình dạng một số kháng thể
Phân cắt kháng thể
thành đoạn kháng thể
Một số kiểu cấu trúc của 
các Fab kháng thể
Kháng thể
Kháng guyên
Enzyme tiêu hóa
Kháng nguyên
và kháng thể
Mô hình bắt giữ kháng nguyên của Fab
Trong hình
gồm có:
Kháng nguyên
màu xanh lá 
cây ; Kháng
thể màu đỏ 
Xám:
Hình 1 thiếu
đọan kháng
thể Fab nên 
không gắn 
được với antigen.
Hình 2 có đoạn
Kháng thể Fab
nên gắn được 
với antigen (màu
đỏ tía)
Kháng thể tái tổ hợp
Tế bào lai bất tử
Sản xuất kháng thể từ đối tượng 
không phải là động vật
5. Sản xuất kháng thể đơn dòng
Một số Mab trên thị trường
Monoclonal antibody (Mab)
5.1. Sử dụng Mab để tạo kit chẩn đóan 
Chẩn đóan nhanh bằng kit Elisa
(Prion protein EIA kit)
Kháng thể đơn dòng̉
PrP
Gắn PrP lên kháng
thể đơn dòng
FAb mang màu vàng
Tinh chế với PrP 
mang màu vàng
Gắn chất mang 
màu vào PrP.
Rữa sạch những
Chất mang màu
tự do.
Các chất liệu cần dùng
Trong phản ứng EIA
Các bước thực hiện phản ứng ELISA
chẩn đoán bệnh bò điên
Một số Kit Elisa dùng kiểm tra PrP có bán trên thị trường
Prion Protein EIA Kit 
· Prion Protein Monoclonal Antibody (3O8) 
· Prion Protein Monoclonal Antibody (8G8) 
· Prion Protein Monoclonal Antibody (SAF-32) 
· Prion Protein Monoclonal Antibody (SAF-53) 
· Prion Protein Monoclonal Antibody (SAF-54) 
· Prion Protein Monoclonal Antibody (SAF-61) 
· Prion Protein Monoclonal Antibody (SAF-70) 
· Prion Protein Monoclonal Antibody (SAF-83) 
· Prion Protein Monoclonal Antibody (SAF-84) 
 for a quote. 
This product is also available in bulk quantities. Please contact our 
mailto:sales@cay
manchem.com
Pricing is for North America only. Other customers should contact a 
distributor in their region. For a list of distributors, see 
 . 
$199.00 1 ea 
Price Size 
Pricing 
Wet ice Shipping 
-20°C Storage 
2 years Stability 
Mab dùng hỗ trợ miễn dịch
• OKT3
• Daclizumab (Zenopax®) 
• Infliximab (Remicade®) 
• Omalizumab (Xolair®) 
Mab dùng trong điều trị 
các tế bào ung thư ác tính
Rituximab
Herceptin.
Mylotarg®.
Mylotarg® 
LymphoCide.
Alemtuzumab (MabCampath®) 
Lym-1 (Oncolym®)
Cetuximab (Erbitux®). 
II. Tăng cường sức đề kháng 
cho cơ thể động vật. Sản xuất 
kháng thể từ lòng đỏ trứng gà
• Cải tạo thụ quan (cơ quan cảm thụ).
• Sản xuất kháng thể chống bệnh do E.coli 
(Bệnh tiêu chảy trên heo do E. Coli)
• Nghiên cứu sản xuất kháng thể chống 
bệnh đường ruột do virus (rotavirus) trên 
heo.
Sản xuất trứng gà thực phẩm chức năng, ăn để 
phòng bệnh, ăn để chữa bệnh ở Nhật Bản
Phản ứng giữa kháng nguyên và kháng thể
Sản xuất trứng gà giàu kháng thể để phòng chống 
bệnh tật cho người và động vật
Trứng gà giàu kháng thể để phòng và 
chống bệnh do vi khuẩn và virus gây bệnh
Vi khuẩn gây bệnh tấn công tế bào niêm mạc ruột 
và gây mất nhiều nước, tiêu chảy, giảm hấp thu.
Vi khuẩn bệnh bị kháng thể đặc hiệu trong 
lòng đỏ kết dính và làm vô hoạt chúng 
Virus gây bệnh tấn công niêm mạc ruột
là cho tế bào niêm mạc vỡ tung, gây tiêu chảy
Ăn lòng đỏ trứng có kháng thể đặc hiệu sẽ làm 
vô hoạt các virus gây bệnh đường ruột
Qui trình sản xuất trứng gà giàu kháng thể
SPFS
Trứng gà giàu kháng thể chống bệnh được
sản xuất ở Nhật Bản bởi Công ty GHEN
ELISA
QUY TRÌNH SAÛÛN XUAÁÁT PROTIMAX
®
1. Gaø maùi ñeû SPF (Special Pathogenic 
Free) ñöôïc chuûng nhieàu loaïi vaccine 
the quy trình nghieâm ngaët
. 
2. Tröùng ñöôïc thu hoaïch vaø
kieåm tra löôïng khaùng theå
baèng phöông phaùp ELISA
3. Tröùng ñöôïc kieåm tra vaø phaân loaïi
theo caùc tieâu chuaån cheá bieán. Sau
khi ñaäp vôõ , tröùng ñöôïc xöû lyù
baèng phöông phaùp Pasteur, vaø
saáy khoâ ñeåû cho ra moät daïng boät
mòn, vaø ñöôïc troän vôùi caùc thaønh
phaàn khaùc ñeå taïo ra saûn phaåm
PROTIMAX
Protimax®
Boåå sung vaøø o khaåå u phaààn
Cung caáp cho heo con 
khaû naêng choáng laïi caùc
vi khuaån gaây beänh vaø
ñoàng thôøi phaùt trieãn heä
mieãn dòch thuï ñoäng
trong thôøi gian daøi
Các loại kháng thể đặc hiệu được 
sản xuất từ lòng đỏ trứng gà
Salmonella typhimurium
Salmonella cholaraesuis
Salmonella enteriditus
Salmonella dublin
Salmonella heidleberg
lostridium perfringens
Rotavirus 
TGE
E.coli 987P
E.coli F41
E.coli K88 
E.coli K99 
E.coli 1362 
E.coli 2134* ( 2134 is an 18 
E. Coli)
E.coli 263 
E.coli J5 
Cơ chế tác động của Protimax
• PROTIMAX còn có khả năng 
kết dính các vi khuẩn gây bệnh 
và virus, không cho chúng bám 
vào thành ruột và nhân lên 
trong đường tiêu hóa của heo 
con, nhờ vậy giúp cho heo con 
tránh được các bệnh nhiểm 
trùng gây tiêu chảy. 
IgG
IgG
Những kết quả thử nghiệm Protimax ở Mỹ
1.441.39Chæ soá tieâu toán thöùc aên, F/G
13.64%1.351.19Löôïng thöùc aên bình quaân, 
/heo/ngaøy (lb.)
5548.4Toång löôïng thöùc aên./heo (lb.)
9.46%0.940.86Bình quaân taêng troïng/ ngaøy/ heo, 
(lb.)
40.740.7Soá ngaøy nuoâi
38.234.9Toång taêng troïng/ heo, (lb.).
51.747.4Troïng löôïng bình quaân ñaàu ra(,lb.)
13.512.5Troïng löôïng bình quaân ñaàu 
vaøo,( lb.)
-29.92%1.462.09%Tyû leä töû vong
4563Soá heo cheát
30312955Soá heo ñaàu ra
30763018Soá heo ñaàu vaøo
% Khaùc bieätProtimaxÑoái chöùng
10.39%1.381.54Chæ soá tieâu toán TĂ, F/G
-9.40%1.061.17Löôïng thöùc aên bình 
quaân,./heo/ngaøy (lb.)
46.953.1Toång thöùc aên,/heo (lb.)
1.31%0.770.76Taêng troïng/ ngaøy/con,lb.
44.345.4Soá ngaøy nuoâi
34.134.6Toång taêng troïng/ heo,(lb.)
45.145.6P bình quaân ñaàu ra, (lb.)
1111P bình quaân ñaàu vaøo, (lb.)
-45.50%4.728.66%Tyû leä töû vong
72131Soá heo cheát
14551382Soá heo ñaàu ra
15271513Soá heo ñaàu vaøo
% Khaùc bieätProtimaxÑoái chöùng
Hiệu quả sử dụng Protimax trên heo ở miền Nam Carolina.
Công nghệ sinh học trong sản xuất 
vaccine phòng chống bệnh tật
1. Sản xuất vaccin truyền thống
- Vaccin sống.
- Vaccine chết
2. Sản xuất vaccin tái tổ hợp (còn rất mới)
- Vaccin đơn dòng phòng một loại virus 1 serotype 
- Vaccin đa dòng phòng virus nhiều serotype 
Các kiểu vaccin đã sản xuất,
sử dụng hiện tại và tương lai .
1. Toàn bộ mầm bệnh được giết chết rồi đem chủng ngừa bệnh 
do mầm bệnh đó gây ra (vaccin chết).
2. Mầm bệnh sống đã bị làm suy yếu hoặc nhược độc không có
khả năng gây bệnh làm vaccin để chủng ngừa bệnh do mầm 
bệnh đó gây ra.
3. Vaccin á đơn vị protein (Protein Subunit vaccines): 
→ Protein của tổ chức tự nhiên được tinh chế làm vaccin. 
→ Antigen protein tái tổ hợp làm vaccin 
(Recombinant protein antigens).
→ Peptide có kích cở hóa học nhỏ làm vaccin.
4. Vaccin là acid nucleic (Nucleic acid vaccines).
Hệ thống thùng lên men sản xuất vaccin
Swedish company SBL Vaccin AB brought on-line
Vaccin á đơn vị tái tổ hợp 
so với vaccin tự nhiên.
Những lợi thế của vaccin tái tổ hợp:
 Sản xuất với giá rẻ và ổn định hơn vaccin từ mầm bệnh 
được làm suy yếu như vi khuẩn, virus
Qui trình thực hiện vaccin tự nhiên là sự phân lập 
protein antigen tự nhiên bằng phương pháp siêu lọc 
chiết xuất ra, có thể có nhiều dạng antigen trong đó.
Antigen protein tự nhiên thường không tinh khiết hơn 
antigen là một protein tái tổ hợp.. 
Vaccin á đơn vị tái tổ hợp 
so với vaccin tự nhiên (tt).
Sự bất lợi của vaccin tái tổ hợp:
 Phân bố ký sinh gây bệnh có thể có nhiều hình 
thái Vaccin tái tổ hợp chỉ chống lại một số dòng. 
 Vaccin tái tổ hợp thường đơn dòng nên không thể 
kích thích sinh ra nhiều loại kháng thể để tập trung 
tiêu diệt mầm bệnh đa type kháng thể.
ví dụ như carbohydrate kích thích sinh kháng thể 
không thực hiện được trong qui trình sản xuất vaccin 
tái tổ hợp chỉ cho ra protein kháng nguyên.
Vaccin Peptide tổng hợp.
 Là sản phẩm tổng hợp hóa học. 
 Ổn định với những biến động nhiệt độ.
 Không gây bệnh truyền nhiểm khi chủng ngừa so 
với sử dụng vaccin nhược độc đôi khi xảy ra.
 Chủ tâm sử dụng những peptide có khả năng kích 
thích trực tiếp sự đáp ứng miễn dịch nên chỉ cần 
lượng nhỏ vaccin, nhưng hoạt tính mạnh.
Vaccin dựa trên cơ bản DNA
Antigen được mã hóa gen đơn tính mang DNA (plasmid) 
có chứa “mồi kích thích” (promoter).
↓
Chủng Vaccinate plasmid vào tế bào vật chủ 
↓
DNA ký sinh trong tế bào vật chủ sản xuất protein antigen
↓
Cho vật chủ uống antigen kích thích đáp ứng miễn dịch 
Qui trình sản sinh kháng thể của vaccin DNA
1) Nó là một antigen gen nhân vô tính vật mang DNA (plasmid) có trong đoạn 
mồi (promoter). 
2) Chủng vào tế bào vật chủ với plasmid 
3) DNA ký sinh được sản xuất bởi tế bào vật chủ
4) Với DNA ký sinh này sẽ sản xuất ra một loại peotein gây phản ứng miễn dịch
Lợi thế tìm năng của vaccin DNA
Tất cả được sản xuất bới kỹ thuật gen đơn giản. 
Có thể chế ra loại vaccin chống nhiều bệnh 
trong một mũi chủng ngừa.
Đáp ứng miễn dịch kéo dài.
Ổn định tối đa – không cần thiết bị bảo quản 
lạnh → Có thể bảo quản ở dạng khô hoặc dạng 
hòa tan.
Đã sản xuất thành công antigen tái tổ 
hợp làm vaccine ngừa ký sinh trùng ?
Tiệm cận đến cấu trúc sinh học phân tử
 Vaccin ngừa ve: recombinant antigen
(TickGARD®)
 Vaccin ngừa sán dây cừu: recombinant 
antigen (hiện tại còn nghiên cứu thử 
nghiệm chưa sản xuất để cung cấp trên 
thị trường).
Sản xuất vaccin từ một protein tái tổ hợp của 
giun móc trưởng thành (Adult Hookworm).
Vaccin giun móc ở người được sản xuất bởi 
Viện nghiên cứu vaccin “Albert B. Sabin”.
Sản xuất thành công vaccin 
thương mại ngừa ký sinh trùng 
1. Vaccin qui ước:
 Giun phổi (Dictyocaulus) : Chế vaccin từ ấu 
trùng giun phổi đã xử lý. Tên thương mại đã 
đăng ký bản quyền là: 
(Dictol®)
 Ký sinh trùng (Theileria): Vaccine sống 
nhược độc.
Vaccin tái tổ hợp ngừa sốt rét gần đây nhất. 
Bệnh sốt rét
 Antigen tiền hống cầu (Pre-erythrocyte antigens) kích 
thích tạo ra kháng thể chống ký sinh trùng sốt rét. 
Protein bọc: bảo vệ trên 80% trong pha II . RTS,S/SBAS2. 
hiện nay còn trong lĩnh vực thí nghiệm.
Antigen trên hồng được nhân vô tính là AMA 1 – là một 
tổ hợp 3 antigens, bảo vệ được 47% trong pha II. 
Gần đây nhất tạo ra antigen pha I, ký hiệu là - PfCP-2 , 
nghiên cứu này vào năm 2003.
• Vaccin dịch hạch cổ điển Plague USP:
– Toàn bộ tế bào vi khuẩn Y. pestis đã bị giết chết bằng 
formalin.
– Hiệu lực phòng rất yếu trên chuột TN chủng ngừa 
bằng phun sương.
– Không chống được vi khuẩn có capsule-negative
– Không kéo dài được thời gian bảo vệ.
• Vaccin mới tái tổ hợp có khả năng phòng tốt hơn
– Fraction 1 (F1) capsular antigen
– V Antigen (lcrV)
Sản xuất vaccin tái tổ hợp “F1-V Plague Vaccine”
để phòng ngừa bệnh dịch hạch nguy hiểm 
Cấu trúc kháng nguyên F1-V 
• Lấy gene sắp xếp trình tự gen: F1 capsule 
subunit và V antigen của vi trùng Y. pestis.
• Đưa vào E. coli; không bị thải ra.
• Bước hai: tinh chế.
• Vaccin ổ định trong 18 tháng với to -70oC.
• Có hiệu lực bảo hộ trong 9 tháng ở 4oC.
vector vector
caf1 lcrV
17 kDa 36 kDa
Vaccin đậu mùa tái tổ hợp
Recombinant Pox Vaccines
Virology Flint et al 2000 Amer. Soc. MicrobiologyBased on Canarypox
Virus đậu mùa tái tổ hợp
(Recombinant Poxviruses) 
• Virus đậu mùa để sản xuất vaccinate thuộc họ: 
smallpox
• Tiện lợi của vaccin đậu nùa tái tổ hợp:
– Chống sự lây lan trên phạm vi rộng lớn (có thể với 
nhiều loài) rất tốt.
– Có thể chấp nhận trên phạm vi lớn vaccin DNA
– Giá thành sản xuất rẽ
• Vaccin “virus đậu mùa sống” có tìm năng độc 
hại có gây bệnh giống như eczema và viêm 
não.
Những nguy cơ của 
vaccin vector tái tổ hợp
(Hazards of Recombinant Vectored Vaccines)
• Nếu để vector kháng nguyên tái tổ hợp đi vào loài vi 
khuẩn, virus khác không gây bệnh trước đây có thể trở 
thành vi khuẩn hay virus gây bệnh.
– Có thể những vector gây bệnh được chuyển bởi loài tiết túc 
chân đốt chích hút. 
• Nếu làm suy yếu không đầy đủ vector kháng nguyên 
có thể gây bệnh cho vật chủ khi chủng ngừa.
• Vector tái tổ hợp với những dòng virus trong tự nhiên 
có thể đưa đến tính độc hại mới do con người tạo ra.
Liệu pháp gen.
• Nuôi tế bào gốc để chữa bệnh.
• Sửa chữa in vitro bởi virus
chuyển đoạn gen vào tế bào chủ 
bị bệnh.
• Cấy trở lại tế bào chủ đã sửa 
chữa gen vào cơ thể người bệnh.
Chữa bệnh bằng 
tế bào gốc của 
người lành được
nhân vô tính để 
cấy vào người 
bệnh.
Người lành 
Người bệnh 
Tế bào
Người bệnh
Xác định
gen
Tách tế bào khỏi
Cơ thể người bệnh
Vi khuẩn mang gen
Đột nhập vào té bào
Cấy RNA 
lành
vào virus
Reovirus
Tổ hợp
RNA mới
Tái tổ hợp
Lại RNA
Bình thường
Quá trình tái
tổ hợp DNA
Sao chép
Đảo ngược
Tế bào 
Chuyển gen
Thiết kế mới
Dùng liệu pháp gen để
chữa bệnh máu trắng 
thiếu máu bẩm sinh
Cô lập tế bào
Bạch cầu từ
Đứa trẻ bệnh
Tế bào bạch cầu
Có chứa lympho T
Retrovirus
Mang vetor
Chuyển gen
DNA người
Vector DNA
Tế bào bạch cầu
Với vector DNA 
Chuyển gen choretrovirus
Gen DNA
DNA retrovirus kết hợp
Với chromosome của 
tế bào bạch cầu
Đưa vào môi trường
Nuôi dưỡng tế bào
Đứa trẻ với bệnh
Bạch cầu được điều trị
Đưa gen đã
sử đổi vào
Cơ thể
Đứa trẻ thiếu
khả năng miễn 
Dịch đã chữa
Khỏi bệnh bằng 
liệu pháp gen
Liệu pháp gen –
triển vọng mới chữa điếc 
Các nhà khoa học Mỹ vừa phát
triển thành công tế bào lông 
thính giác - loại tế bào có vai trò 
quan trọng trong khả năng nghe
của con người và động vật bậc 
cao. Nếu kỹ thuật này có thể ứng
dụng trên người, nó sẽ mở ra 
triển vọng về một phương pháp 
mới điều trị bệnh điếc và các 
chứng suy thính giác ở tuổi già.
90% người bị điếc do thiếu lông thính
giác bẩm sinh hoặc chúng bị hỏng 
Hứa hẹn liệu pháp gen tự sửa 
Các chuyên gia đã tìm ra cách thuyết phục các tế 
bào tự sửa. Thay vì thay thế một gene lỗi.
Các nhà nghiên cứu Đức tìm ra một loại thuốc có 
thể ảnh hưởng tới cách hoạt động của một 
gene trong cơ thể bệnh nhân bị bệnh.
Bệnh teo cơ xương sống (SMA), một bệnh di 
truyền, và là nguyên nhân gây tử vong hàng 
đầu ở trẻ sơ sinh. 
Do thoái hoá thần kinh vận động ở dây cột sống, 
những người bị SMA cơ chân, tay và thân bị 
yếu và teo.
Ở những bệnh nhân bị SMA, gene thần kinh vận 
động tồn tại (SMN1) bị mất đi, nhưng những 
gene này đều có 1 gene copy (SMN2).
Tuy nhiên, SMN2 chỉ sản sinh ra khoảng 10% 
protein sửa chữa – không đủ để ngăn cản 
bệnh SMA.
Các nhà nghiên cứu, thuộc Viện Gene tại 
Trường Đại học Cologne, Đức, nghiên cứu 
một loại thuốc có tên gọi valproate, được 
sử dụng để điều trị chứng động kinh. Các 
thí nghiệm cho thấy, thuốc này có thể tăng
lượng protein SMN tới bốn lần để tự sửa 
lỗi gen.
Cấy ghép nội tạng
khác vọng khoa học của con người
(Xenotransplantation)
Sản xuất tế bào gốc để tạo cơ quan bộ phận mới
Động vật chuyển gen được 
cắt một cơ quan tổ chức 
phân lập và nuôi cấy trong 
môi trường vô trùng để sử 
dụng cơ quan bộ phận này 
cấy ghép cho cơ thể nhận 
cần được cung cấp.
80940318180
Số lượng 
đã sử dụng
6100590036006600
Số lượng 
cần thiết
PhổiThậnGanTim
Nhu cầu hàng năm cho cấy ghép 
các cơ quan nội tạng ở Canada
Source: Excerpted from Canadian Organ Registry (1997)
Thank you for
Your attention
Địa chỉ trang web
www.nexiabiotech.com